Le Royaume-Uni approuve un médicament pour le traitement de deux maladies sanguines

Dans un communiqué, l'Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) a annoncé l'approbation du médicament nommé "Casgevy", qui utilise la technologie d'édition génétique CRISPR, pour le traitement de la drépanocytose et de la bêta-thalassémie.

PREMIER MÉDICAMENT SOUS LICENCE UTILISANT CRISPR

Le communiqué précise que Casgevy est le premier médicament sous licence à utiliser CRISPR, également connu sous le nom de "ciseaux génétiques", développé par deux scientifiques lauréats du prix Nobel de chimie 2020, qui permet de modifier les gènes en les coupant sur l'ADN.

Indiquant que Casgevy, qui bénéficie de la méthode de thérapie génique, pourrait éliminer la douleur, les infections et l'anémie causées par ces deux maladies, le communiqué ajoute ce qui suit :

"Casgevy est conçu pour modifier le gène défectueux dans les cellules souches de la moelle osseuse du patient afin de permettre au corps de produire de l'hémoglobine fonctionnelle. Pour ce faire, les cellules souches sont prélevées dans la moelle osseuse, modifiées en laboratoire, puis réinjectées dans le corps du patient."

Source de l'actualité: AA

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